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Title: El tratamiento para la amaurosis congénita de Leber recibe luz verde de los expertos de la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. / EL PANEL DE LA FDA RECOMIENDA LA TERAPIA GÉNICA DE LUXTURNA
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​El proyecto Infolentes es un equipo de colaboradores , Infolentes puede aceptar donaciones monetarias directamente. Banco Continental Moneda Soles: Numero de cuenta : 0011-0383-02-00293553 Código de Cuenta Interbancaria entre operaciones dentro de Peru (CCI) 011-383-000200293553-70 Código de Cuenta para deposito Internacional 0011-0383-70-0200293553

Una terapia génica para el tratamiento de la enfermedad ocular heredada, la amaurosis congénita de Leber (LCA), está un paso más cerca de la aprobación de la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. (FDA).
El Comité Asesor de Terapias Celulares, Tisulares y Genéticas de la FDA recomendó por unanimidad la aprobación de Luxturna, desarrollada por la compañía de terapia génica Spark Therapeutics. La FDA tiene hasta el 12 de enero de 2018 para aprobar el tratamiento.
Se estima que hay 20 tipos diferentes de ACV, cada uno provocado por una mutación genética diferente. Luxturna apunta a una mutación específica en el gen RPE65.
Un portavoz de Spark Therapeutics destacó que el programa de desarrollo clínico para el tratamiento incluía el primer ensayo aleatorizado y controlado de fase tres que se ha llevado a cabo alguna vez para una enfermedad genética.
Luxturna es un tratamiento único que implica inyecciones de genes RPE65 sanos en la retina.
Un programa de ensayo clínico que incluyó a 41 pacientes entre cuatro y 44 años con ACV leve a avanzado mostró una diferencia "estadísticamente significativa y clínicamente significativa" entre quienes recibieron el tratamiento y los controles.
Las medidas tomadas en cuenta incluyeron una prueba bilateral de movilidad múltiple y un umbral de sensibilidad a la luz de campo completo.
Los datos del programa clínico muestran que Luxturna puede ser efectivo hasta por cuatro años.  

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