Terapia génica para coroideremia

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Comienza estudio fase 3 en humanos de Terapia génica para coroideremia.

Nightstar Therapeutics, una empresa del Reino Unido dedicada al desarrollo de terapia génica para enfermedades de la retina, empieza su innovadora terapia génica para la coroideremia en un ensayo clínico de Fase 3 conocido como STAR. El estudio incluirá a aproximadamente 140 pacientes en 18 centros clínicos de los EE. UU., Europa, Canadá y Sudamérica.

Para acelerar el reclutamiento de pacientes para el ensayo STAR, la compañía planea reclutar a la mayoría de los pacientes de su proyecto NIGHT que está desarrollando ahora para el estudio de la historia natural de la progresión de la enfermedad en personas con coroideremia.

Nightstar informó que la agudeza visual se mantuvo o mejoró, durante un período de seguimiento de un año, en más del 90 por ciento de los pacientes en su ensayo clínico de Fase 1/2 para la terapia génica.

“Estamos muy animados por los resultados del ensayo Nightstar’s Phase 1/2 y el inicio del estudio de fase 3″, dice Stephen Rose, PhD, director científico de la Foundation Fighting Blindness (FFB). “El continuo avance de la terapia genética de la coroideremia de la compañía a través del proceso de prueba clínica es una gran noticia para las personas afectadas por esta demoledora enfermedad”.

La coroideremia afecta aproximadamente a 1 de cada 50,000 personas (hay 6,000 personas afectadas en los Estados Unidos). Al ser un padecimiento asociado con el cromosoma X, solo los varones suelen verse afectados: las mujeres generalmente son portadoras no afectadas. Las mutaciones en el gen REP-1 conducen a la degeneración de la coroides, los vasos sanguíneos que proporcionan oxígeno y alimento a la retina. Los fotorreceptores, las células que hacen posible la visión y una capa de células de apoyo conocida como epitelio pigmentario de la retina, también se degeneran en las personas que tienen esta patología.

Miguel Seabra, PhD, recibió más de $ 1.5 millones por parte de la FFB por su labor para describir el gen REP-1, desarrollar un modelo de coroideremia en roedores y evaluar las primeras versiones de la terapia génica REP-1 en estudios de laboratorio. La FFB también financió a Jean Bennett, MD, PhD, del Children’s Hospital of Philadelphia, por sus estudios de laboratorio sobre coroideremia.

La terapia del gen de la corioridemia de Nightstar está contenida en una pequeña gota de líquido, que se inyecta en la retina. Un virus de ingeniería humana, un virus adenoasociado o AAV, suministra copias sanas del gen REP-1 a las células afectadas, compensando las copias mutadas.