El tratamiento para la amaurosis congénita de Leber recibe luz verde de los expertos de la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. / EL PANEL DE LA FDA RECOMIENDA LA TERAPIA GÉNICA DE LUXTURNA

<div dir="ltr" style="text-align: left;" trbidi="on"> ​El proyecto Infolentes es un equipo de colaboradores , Infolentes puede aceptar donaciones monetarias directamente. Banco Continental Moneda Soles: Numero de cuenta : 0011-0383-02-00293553 Código de Cuenta Interbancaria entre operaciones dentro de Peru (CCI) 011-383-000200293553-70 Código de Cuenta para deposito Internacional 0011-0383-70-0200293553 <br /> <br /> <div class="separator" style="clear: both; text-align: center;"> <a href="https://blogger.googleusercontent.com/img/b/R29vZ2xl/AVvXsEjQvf8bhLnqRX5l95iF8NSZmHYijou2onP9DgO9TWJILowRXO_Nmy5PzbxvRRHeB8kr1dzNKkEuwV61_zGqMaD9F3szdRDCez14n1Z36a7YnUZriAIgxCtO4yJAO4lRYbThDPiq93A3DQJ0/s1600/descarga.jpeg" imageanchor="1" style="margin-left: 1em; margin-right: 1em;"><img border="0" data-original-height="129" data-original-width="391" height="105" src="https://blogger.googleusercontent.com/img/b/R29vZ2xl/AVvXsEjQvf8bhLnqRX5l95iF8NSZmHYijou2onP9DgO9TWJILowRXO_Nmy5PzbxvRRHeB8kr1dzNKkEuwV61_zGqMaD9F3szdRDCez14n1Z36a7YnUZriAIgxCtO4yJAO4lRYbThDPiq93A3DQJ0/s320/descarga.jpeg" width="320" /></a></div> <div style="background-color: white; box-sizing: border-box; color: #494949; font-family: soleil, "Helvetica Neue", Helvetica, Arial, sans-serif; font-size: 19px; padding: 0px 0px 20px;"> <span style="box-sizing: border-box; color: black;">Una terapia génica para el tratamiento de la enfermedad ocular heredada, la amaurosis congénita de Leber (LCA), está un paso más cerca de la aprobación de la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. (FDA).</span></div> <div style="background-color: white; box-sizing: border-box; color: #494949; font-family: soleil, "Helvetica Neue", Helvetica, Arial, sans-serif; font-size: 19px; padding: 0px 0px 20px;"> <span style="box-sizing: border-box;"><span style="box-sizing: border-box; vertical-align: inherit;"><span style="box-sizing: border-box; vertical-align: inherit;">El Comité Asesor de Terapias Celulares, Tisulares y Genéticas de la FDA recomendó por unanimidad la aprobación de Luxturna, desarrollada por la compañía de terapia génica Spark Therapeutics. </span><span style="box-sizing: border-box; vertical-align: inherit;">La FDA tiene hasta el 12 de enero de 2018 para aprobar el tratamiento.</span></span></span></div> <div style="background-color: white; box-sizing: border-box; color: #494949; font-family: soleil, "Helvetica Neue", Helvetica, Arial, sans-serif; font-size: 19px; padding: 0px 0px 20px;"> <span style="box-sizing: border-box;"><span style="box-sizing: border-box; vertical-align: inherit;"><span style="box-sizing: border-box; vertical-align: inherit;">Se estima que hay 20 tipos diferentes de ACV, cada uno provocado por una mutación genética diferente. </span><span style="box-sizing: border-box; vertical-align: inherit;">Luxturna apunta a una mutación específica en el gen RPE65.</span></span></span></div> <div style="background-color: white; box-sizing: border-box; color: #494949; font-family: soleil, "Helvetica Neue", Helvetica, Arial, sans-serif; font-size: 19px; padding: 0px 0px 20px;"> <span style="box-sizing: border-box;">Un portavoz de Spark Therapeutics destacó que el programa de desarrollo clínico para el tratamiento incluía el primer ensayo aleatorizado y controlado de fase tres que se ha llevado a cabo alguna vez para una enfermedad genética.</span></div> <div style="background-color: white; box-sizing: border-box; color: #494949; font-family: soleil, "Helvetica Neue", Helvetica, Arial, sans-serif; font-size: 19px; padding: 0px 0px 20px;"> <span style="box-sizing: border-box;">Luxturna es un tratamiento único que implica inyecciones de genes RPE65 sanos en la retina.</span></div> <div style="background-color: white; box-sizing: border-box; color: #494949; font-family: soleil, "Helvetica Neue", Helvetica, Arial, sans-serif; font-size: 19px; padding: 0px 0px 20px;"> <span style="box-sizing: border-box;">Un programa de ensayo clínico que incluyó a 41 pacientes entre cuatro y 44 años con ACV leve a avanzado mostró una diferencia "estadísticamente significativa y clínicamente significativa" entre quienes recibieron el tratamiento y los controles.</span></div> <div style="background-color: white; box-sizing: border-box; color: #494949; font-family: soleil, "Helvetica Neue", Helvetica, Arial, sans-serif; font-size: 19px; padding: 0px 0px 20px;"> <span style="box-sizing: border-box;">Las medidas tomadas en cuenta incluyeron una prueba bilateral de movilidad múltiple y un umbral de sensibilidad a la luz de campo completo.</span></div> <div style="background-color: white; box-sizing: border-box; color: #494949; font-family: soleil, "Helvetica Neue", Helvetica, Arial, sans-serif; font-size: 19px; padding: 0px 0px 20px;"> <span style="box-sizing: border-box;">Los datos del programa clínico muestran que Luxturna puede ser efectivo hasta por cuatro años.  </span></div> </div>

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Una niña que no envejece abre la puerta a la inmortalidad

<div dir="ltr" style="text-align: left;" trbidi="on"> <div style="text-align: center;"> <iframe allowfullscreen="" frameborder="0" height="270" src="//www.youtube.com/embed/YUPZzJ6Pe64" width="480"></iframe></div> <div style="text-align: center;"> <br /></div> <div style="background-color: white; color: #444444; line-height: 21px; margin-bottom: 14px;"> <span style="font-family: Verdana, sans-serif;">Gabby Williams tiene una rara enfermedad que comparte solo con unas cuantas personas en el mundo y que ralentiza su tasa de envejecimiento.</span></div> <div style="background-color: white; color: #444444; line-height: 21px; margin-bottom: 14px;"> <span style="font-family: Verdana, sans-serif;">Durante los últimos dos años, el médico investigador Richard F. Walker ha estado tratando de encontrar el “interruptor de apagado genético para detener el proceso de envejecimiento en Gabby, así como en otras dos personas que presentan sorprendentes similitudes.</span></div> <div style="background-color: white; color: #444444; line-height: 21px; margin-bottom: 14px;"> <span style="font-family: Verdana, sans-serif;">De acuerdo con Walker, las personas que padecen este tipo de enfermedades no solo tienen una tasa de crecimiento de una quinta parte de la velocidad de los demás, sino que viven con una gran variedad de problemas médicos como sordera, incapacidad para caminar, comer o hablar.</span></div> <div style="background-color: white; color: #444444; line-height: 21px; margin-bottom: 14px;"> <span style="font-family: Verdana, sans-serif;">Según explicó el investigador, los cambios fisiológicos, o lo que él llama “inercia de desarrollo”, es esencial para el crecimiento humano. “Cuando nos desarrollamos, todas las piezas de nuestro cuerpo se unen, cambian y se coordinan. De lo contrario, sería un caos”, explica el doctor.</span></div> <div style="background-color: white; color: #444444; line-height: 21px; margin-bottom: 14px;"> <span style="font-family: Verdana, sans-serif;">En una de las personas que Walker ha estudiado encontró daños en uno de los genes que causan la inercia de desarrollo, un hallazgo que, según señaló, es significativo. Asimismo, el médico indicó que se sospecha que las mutaciones están en los genes reguladores del segundo cromosoma X femenino.</span></div> <div style="background-color: white; color: #444444; line-height: 21px; margin-bottom: 14px;"> <span style="font-family: Verdana, sans-serif;">“Si pudiéramos identificar el gen y luego en la edad adulta detener la inercia de desarrollo, encontrar un interruptor de apagado, al hacerlo se produciría una perfecta homeostasis y seríamos biológicamente inmortales”, reveló.</span></div> <div style="background-color: white; color: #444444; line-height: 21px; margin-bottom: 14px;"> <span style="font-family: Verdana, sans-serif;">No obstante, Walker señala que ello no significaría que la gente nunca vaya a morir, pues las enfermedades y los accidentes continuarían terminando con la vida humana.</span></div> <div style="background-color: white; color: #444444; line-height: 21px; margin-bottom: 14px;"> <strong><span style="font-family: Verdana, sans-serif;">Casos similares</span></strong></div> <div style="background-color: white; color: #444444; line-height: 21px; margin-bottom: 14px;"> <span style="font-family: Verdana, sans-serif;">En Florida, un hombre de 29 años de edad tiene el cuerpo de un niño de 10 años, y una mujer brasileña de 31 años de edad es del tamaño de un bebé de 2 años. Al igual que Gabby, no parecen envejecer.</span></div> <div style="background-color: white; color: #444444; line-height: 21px; margin-bottom: 14px;"> <span style="font-family: Verdana, sans-serif;">“En algunas personas sucede algo que retarda su proceso de desarrollo”, explicó Walker. “La tasa de cambio en el cuerpo disminuye tanto que apenas se aprecia”, agregó.</span></div> </div>

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Gabby Williams tiene una rara enfermedad que comparte solo con unas cuantas personas en el mundo y que ralentiza su tasa de envejecimi...

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